凝心聚力担使命 奋楫扬帆新征程——2022年宣传思想工作综述******
2022年 是党和国家历史上极为重要的一年。
在全党全国各族人民迈上全面建设社会主义现代化国家新征程、向第二个百年奋斗目标进军 的关键时刻，党的二十大胜利召开 ，高举旗帜 、凝聚力量、团结奋进，在党和人民 的奋斗历程中写下历史性 的一页。
面对风高浪急 的国际环境和艰巨繁重的改革发展稳定任务 ，以习近平同志为核心的党中央统筹国内国际两个大局、统筹疫情防控和经济社会发展 、统筹发展和安全 ，团结带领全党全国各族人民坚定信心、迎难而上 ，引领新时代党和国家事业发展迈出坚实步伐 。
一年来 ，宣传思想战线心怀“国之大者”、坚持守正创新 ，紧紧围绕迎接、宣传、贯彻党的二十大这条主线 ，以愈加饱满 的精神状态，同心唱响时代奋进凯歌，汇聚起亿万人民团结奋斗 、勇毅前行 的磅礴力量 。
筑牢理论基础，汇聚思想共识
2022年10月22日上午，人民大会堂万人大礼堂灯光璀璨 、气氛热烈 ，党 的二十大在这里胜利闭幕。
闭幕会上 ，大会通过了关于《中国共产党章程（修正案）》的决议 ，一致同意把党的十九大以来习近平新时代中国特色社会主义思想新发展写入党章 。这一刻，现场掌声如潮 ，见证思想 的光辉，礼赞真理 的力量。
伟大时代催生伟大思想 ，伟大思想引领伟大时代 。
习近平新时代中国特色社会主义思想 ，是当代中国马克思主义、二十一世纪马克思主义，是中华文化和中国精神 的时代精华，实现了马克思主义中国化时代化新的飞跃，为新时代党和国家事业发展提供了根本遵循 。
一年来 ，宣传思想战线将学习宣传习近平新时代中国特色社会主义思想与迎接宣传贯彻党的二十大有机结合 ，不断夯实理论基础，为奋进新征程 、建功新时代提供了坚强思想保证 。
注重生动鲜活，推动理论武装向基层延伸——
2022年11月9日 ，湖南省长沙市暮云街道莲华村党员学习室内，不时传来阵阵掌声，学习贯彻党的二十大精神中央宣讲团成员与基层干部、村民代表围坐在一起 ，进行理论宣讲 。
在村里宣讲 ，“乡村振兴”自然是高频词 。宣讲团成员围绕“加快建设农业强国”“建设宜居宜业和美乡村”等话题，紧扣党的二十大报告和莲华村实际，引发现场干部群众的强烈共鸣。
用接地气 的形式宣讲党的政策主张 ，以生动 的群众语言让党 的创新理论走进百姓心田 。
一个多月时间里，学习贯彻党 的二十大精神中央宣讲团在各地区各部门各单位作报告80余场，举办各种形式互动交流活动50余场 ，直接听众101万人 ，通过电视直播、网络转播等渠道间接收听收看人数达2200多万 。
以中央宣讲团为参照，各地也纷纷抽调骨干力量组成宣讲团 ，在与干部群众互动交流中，把党 的二十大精神讲清楚 ，把习近平新时代中国特色社会主义思想讲透彻 ，“两个结合”日渐耳熟能详，“六个坚持”不断入脑入心 。
从北疆大地到彩云之南 ，从黄土高坡到雪域高原，各级各地宣讲队伍进机关、进企事业单位 、进城乡社区、进校园、进军营、进各类新经济组织和新社会组织、进网站 ，让党的“好声音”唱响基层每个角落 。
丰富研究视野，为思想阐释提供坚实学理支撑——
在全党全社会喜迎党 的二十大之际，《习近平谈治国理政》第四卷以中英文版出版 ，面向海内外发行 。
作为集中展现马克思主义中国化时代化最新成果的权威著作 ，《习近平谈治国理政》第一至四卷已成为广大党员干部群众理论学习 的案头卷、必读书。
从习近平同志《论党的青年工作》《习近平关于社会主义精神文明建设论述摘编》等著作问世，到《习近平经济思想学习纲要》《习近平生态文明思想学习纲要》等书籍出版 ，伴随着研究视野的不断丰富，一个个理论成果帮助人们更加全面准确理解习近平新时代中国特色社会主义思想的科学体系 、深邃内涵 。
《百年大党面对面》聚焦“中国共产党 是什么、要干什么”这一根本问题 ，语言通俗耐读 ，栏目设置多样，更加入了许多深度阅读 的扫码链接；《中国共产党宣传工作简史》《百年初心成大道——党史学习教育案例选编》等书籍相继问世 ，为推进党史学习教育常态化长效化提供了丰富材料。
一本本通俗理论读物广受读者青睐，成为宣传思想战线在推进理论建设中紧跟时代步伐、回应热点关切 的生动写照。
创新形式载体 ，理论传播广度不断拓展——
一年来，主流媒体围绕党 的创新理论宣传报道，既致力于打造重磅力作 、奏响黄钟大吕 ，同时又主动顺应媒体融合之变，将镇版和刷屏相结合 ，打造令人眼前一亮、传播广泛的新媒体作品。
中央主要媒体持续做好习近平新时代中国特色社会主义思想和党的二十大精神报道，推出电视专题片《领航》、系列纪录片《情怀》 、融媒体产品“近镜头·温暖 的瞬间”等新闻力作，多维度 、立体化展现习近平总书记的重要思想 、情怀风范 ，引导党员干部群众进一步增强政治认同、思想认同、理论认同、情感认同。
思想伟力激荡神州，党心民心极大凝聚。如今，坚定拥护“两个确立” 、坚决做到“两个维护”已化作人民心声，成为不可撼动的思想共识和行动自觉。
展现十年成就 ，提振精神士气
2012—2022 ，在波澜壮阔 的历史长河里 ，新时代十年踔厉奋发 ，镌刻着中国人民团结奋进 的铿锵足迹。
2012—2022 ，在幅员广袤的中华大地上 ，新时代十年成绩斐然 ，书写下一个又一个彪炳史册 的东方传奇 。
时光无言，山河为证。回首伟大变革，习近平总书记深刻指出：“新时代十年的伟大变革 ，在党史、新中国史 、改革开放史 、社会主义发展史、中华民族发展史上具有里程碑意义 。”
聚焦十年来 的战略性举措、变革性实践 、突破性进展、标志性成果，宣传思想战线各领域广泛宣传 、立体呈现 ，激励广大干部群众提振信心士气，以昂扬姿态奋进新征程、再创新辉煌 。
坚定自信 ，全景展现伟大历程——
2022年国庆假期 ，秋日暖阳里，北京展览馆“奋进新时代”主题成就展涌动着参观 的热潮 。
从“奇迹号”巨轮模型扬起的风帆上追寻新时代中国的腾飞轨迹，通过四川凉山州“悬崖村”今昔对比照片体悟脱贫攻坚的伟大意义，透过“何以中国”线上展览感受中华文明的博大精深……
徜徉展厅，精彩纷呈 的实物展陈和图文并茂的全媒展示，铺展开新时代气象万千的宏阔画卷，令人们深切体会到神州大地处处涌动 的生机与活力 。
自9月27日开幕后，“奋进新时代”主题成就展吸引了社会各界广泛关注，6个展区 、6000多项展览要素浓缩十年时光 ，全方位、全景式展现了新时代走过 的光辉历程 。
“成就辉煌 、体验丰富”“深感震撼 、鼓舞人心”“祝愿我的祖国繁荣昌盛越来越好”……展览留言簿上 ，观众们热情感言 ，表达着对发展成就的由衷赞叹与对党和国家 的深情祝福 。
书写巨变 ，生动刻画非凡成就——
积极深入调研、不断锤炼“四力”，新闻战线用务实作风、清新文风讲述奋斗征程，用融合手段 、全媒呈现描绘出壮美图景。
2022年2月17日，中国共产党历史展览馆，“奋进新征程 建功新时代”大型主题采访活动正式启动 。
新闻战线分地区分领域分行业开展报道，广大新闻记者用手中的笔和镜头 ，满怀自豪记录伟大时代 的历史跨越 ，满怀热忱展现伟大人民的不懈奋斗 ，充分反映新时代党和国家事业发展的非凡成就和宝贵经验。
中央主要新闻媒体开设“老区新貌”“大美边疆”等栏目，组织开展行进式、互动式采访，生动讲述了党的十八大以来革命老区和边疆地区 的精彩故事。
与此同时 ，中央和地方层面举办“中国这十年”系列主题新闻发布会，60个中央部门出席36场中央宣传部新闻发布会，31个省区市党委主要负责同志在当地出席省级党委新闻发布会，全面展现党和国家事业取得 的伟大成就。
党的二十大新闻宣传给国人和世界留下难忘回忆。大会现场直播庄重大气 、盛况传遍全球，二十届中央政治局常委同中外记者见面会报道生动立体 、催人奋进，2场新闻发布会 、5场记者招待会 、8场外出参观采访活动丰富多彩 ，党代表通道、首设代表团新闻发言人引人注目 ，“二十大时光”专题专栏有声有色 ，网络传播平台精彩纷呈 ，各类融媒体产品直抵人心 ，展现了中国共产党民主务实、自信自强的形象。
讴歌时代 ，精彩演绎十年蝶变——
借一家肠粉店的命运起落从百姓视角反映中央八项规定带来的重要影响，以江南水乡为切入口讲述乡村振兴的故事……电视剧《我们这十年》火爆荧屏，通过11个单元将伟大变革落在一个个具体人物身上 。有网友表示：“每个老百姓的获得感诠释出伟大变革 ，这是剧中人 的故事 ，也 是你我 的生活。”
从纪录片《这十年·幸福中国》、综艺《这十年·追光者》热播，到电影《奇迹·笨小孩》《平凡英雄》上映，再到电视剧《人世间》《县委大院》上演 ，一部部影视作品在细微处见真情 ，以小人物折射大时代。
从“筑梦——我们的新时代美术摄影作品展”开展 ，到“时代交响——全国优秀乐团邀请展演”举办，来自各个领域 的文艺工作者，用不同 的艺术表现形式刻画时代风貌 、定格美好瞬间 。
坚持与时代同频、坚持以精品奉献人民 ，宣传思想战线各领域以一个个有温度、有筋骨、有力量 的精品佳作，提振了精神力量、擦亮了奋进底色。
服务发展大局 ，凝聚信心力量
2022年12月9日 ，法国巴黎戴高乐机场，一架搭载着江苏苏州商务经贸团近190人 的包机缓缓降落。他们带着各色礼品和生产样品 ，赴欧洲多地开展订单洽谈和招商活动 。
随着我国疫情防控措施优化调整 ，浙江、江苏 、四川等多地外贸企业在地方政府支持下，掀起组团“出海招商” 的热潮 ，按下经济复苏“快进键” 。
这 是长期以来，我国坚持统筹疫情防控和经济社会发展、着力推动经济运行整体好转的一个缩影。
一年来 ，宣传思想战线围绕中心 、服务大局 ，积极做好正面宣传引导，为统筹疫情防控和经济社会发展营造良好氛围 ，进一步稳预期强信心。
“从改善社会心理预期 、提振发展信心入手”，深入宣传中央经济工作会议、中央农村工作会议等重要会议精神，宣传思想战线站在全局高度深入解读党中央对经济形势的重大判断 ，阐释坚持“稳中求进”工作总基调 、“推动经济运行整体好转”、“建设农业强国” 的决策部署 ，展现特殊背景下中国经济 的韧性 、潜力和活力。《一图看懂2022中央经济工作会议要点》《中央定基调 ，明年经济工作这么干》等生动活泼 的融媒体产品 ，回应了人民群众对经济发展趋势、就业增收、社会保障等方面的关切 ，增强了砥砺前行 的信心，激发了干事创业的热情 。
新闻媒体聚焦贯彻新发展理念 、构建新发展格局 、推动高质量发展 、科技自立自强等方面，播发“走进县城看发展”“江河奔腾看中国”“新征程·高质量发展谱新篇”等专题专栏报道 ，各路媒体记者访基层 、看收获、谈发展 、析经验，记录乡村振兴新变化、介绍科技创新新成果 、展现改革发展新作为。
围绕“二十条”“新十条”“乙类乙管”等疫情防控优化措施 ，国务院联防联控机制和各地有关部门，持续举办新闻发布会，就预防措施 、感染后科学用药、康复后注意事项、老年人出现症状何时需要就医等群众关心的防疫热点问题，组织权威专家和专业人士 ，第一时间给予详细解答和分类指导 ，给人们吃下“定心丸”。
新闻媒体积极开展宣传引导和心理疏导 ，充分解读防疫政策优化调整的科学性、合理性、必要性，及时反映党委政府已经做了什么 、正在做什么 、还要做什么，生动展现全社会团结一心 、守望相助、共渡难关 的最美画面和感人瞬间。一系列回应关切 的详实数据 、鲜活案例 、专家采访，一个个传递温暖和力量 的短视频、微影像 、网文评论，缓解了焦虑 、带来了信心、凝聚了共识。
无数挺身而出 、迎风逆行 的志愿者，奔忙在抗疫一线，在网上、在线下全面搜集百姓的困难和需求 ，全力为群众排忧解难，一袋米 、一捆菜 、一盒药，物虽平常，皆 是温暖。
坚持团结稳定鼓劲 ，新闻舆论工作守正创新 ，文化文艺领域百花齐放。
近来 ，重大文化工程《复兴文库》出版发行 ，引发国人广泛关注 。
这部卷帙浩繁的丛书 ，全五编包含60多卷 、300多册、1.1亿多字，已出版三编共计37卷 、195册 、6190万字，时间跨度百余年 ，字里行间回响着一个古老民族走向复兴的铿锵足音。
“修史立典 ，存史启智，以文化人 ，这是中华民族延续几千年 的一个传统。”习近平总书记亲自为《复兴文库》作序，发出“坚定历史自信、把握时代大势、走好中国道路”的时代强音 。
今日之中国，传承厚重的中华优秀传统文化 ，文化自信正在为实现中华民族伟大复兴提供源源不断 的精神动力——
从中国国家版本馆开馆到“中国历代绘画大系”文化工程即将结项，一项项重大文化工程护文明之火种，传永续之文脉 ；
从良渚、殷墟等遗址考古取得重要进展 ，到清代晚期木质沉船“长江口二号”出水，中华文明探源工程、“考古中国”取得丰硕成果；
从首届全民阅读大会成功召开 ，到“时代楷模”“中国好人”不断涌现，精神文明之花更加灿烂 ，道德的力量绽放出耀眼的光芒。
一年来，宣传思想战线坚持以文化人、凝心聚力 ，为中华文明注入新的时代活力。
强信心、暖人心 、聚民心、筑同心，需要统筹网上网下 ，营造天朗气清 的网络生态 。
一枕临流水 ，一网通天下。2022年，水乡乌镇再次吸引世界目光 。
2022年11月9日 ，作为世界互联网大会国际组织成立后 的首届年会 ，以“共建网络世界 共创数字未来——携手构建网络空间命运共同体”为主题的2022年世界互联网大会乌镇峰会成功举办。
峰会上，新潮技术轮番亮相、智慧火花闪耀碰撞 ，关于数字未来 的讨论和畅想正从乌镇传向未来和远方。
一年来 ，无论 是举办中国网络文明大会等活动，还是中央网信办出台加大治理网暴力度 、整治移动互联网应用程序领域乱象等具体措施，宣传思想战线积极推进互联网内容建设 ，构筑向上向善的网络文明新风尚 。
在各部门通力合作下 ，网络空间更加清朗 ，积极健康的网络文化加速培育，相关法规制度体系更加完备，有力维护了亿万网民共同的精神家园。
奏响中国之音 ，展示国家形象
“中国14亿多人口实现现代化将是人类发展史上前所未有 的大事 。”
2022年11月17日 ，习近平主席在泰国曼谷举行的亚太经合组织工商领导人峰会上发表书面演讲，深入阐释中国式现代化 的丰富内涵和世界意义。
从巴厘岛到曼谷再到利雅得 ，党 的二十大圆满落幕后，中国元首外交的繁忙程度一路延续 ，不仅展示了大国外交 的魅力，也为世界更好了解真实、立体、全面的中国打开了一扇扇窗 。
紧跟习近平主席全球步伐 ，中国媒体全方位报道、多角度呈现，推动中国理念、中国主张走向世界。
推动构建人类命运共同体 、弘扬全人类共同价值、全球发展倡议、全球安全倡议……这些凝结着中国智慧与担当 的理念和愿景 ，经过话筒、镜头和网络 ，不断让国际上更多的人所了解、所熟悉 ，为动荡 的世界注入宝贵信心和力量 。
一年来 ，宣传思想战线在外宣领域结合中国不断推动全球发展、开展国际安全合作的生动故事，坚持国家站位、树立全球视野、创新话语表达 ，多语种 、多渠道、多媒体向国际社会开展积极宣介，推动中国理念深入人心 ，渐成世界共识。
奏响中国之音 ，既要讲好中国故事 、中国方案 ，又要敢于亮剑 、敢于斗争。
2022年6月23日，瑞士日内瓦 ，中国常驻日内瓦代表团和新疆维吾尔自治区共同举办 的“人民幸福生活是最大 的人权”涉疆视频宣介会如期举行 。
宣介会现场，与会嘉宾和专家学者高度赞赏中国共产党和中国政府坚持在推动新疆经济社会发展 、促进和保护人权等方面取得的显著成就 ，对一些西方国家基于谎言和虚假信息诬蔑中国 的恶劣行径，予以深入揭露和驳斥 。
一年来，针对一些国家在涉疆、涉藏、涉港、涉台、涉疫情等问题上对中国的攻击抹黑，宣传思想战线敢于发声、善于发声 ，以充分 的事实依据、丰富的表现形式 ，有理有利有节戳穿虚假谎言，令中国声音在众声喧哗中始终清晰响亮 。
一声声有力回击掷地有声、激浊扬清 ，一场场主场盛会尽显大国风范 、笑迎四海宾朋：
早春，片片“雪花”飘进“鸟巢”，八方来客汇集在五环旗下 ，北京冬奥会、冬残奥会写下“一起向未来” 的崭新篇章；
夏季，第五届中非媒体合作论坛等活动如期而至 ，在彼此交流中，为促进民心相通、共谋合作发展营造了良好 的舆论氛围 ；
金秋，“新技术”首秀 、“新鲜货”云集 ，第五届进博会为共创开放繁荣 的美好世界凝聚强大正能量 ；
冬日，第五届“阿拉伯艺术节”、“一带一路”新闻合作联盟第二届理事会议等活动 ，为密切人文交流搭建起友谊的桥梁。
宾朋满座 、济济一堂，宣传思想战线用真诚联接中外 、用真情沟通世界 ，让国际社会更加清晰地看到一个可信、可爱、可敬的中国形象 。
2023年 的大幕已经拉开，历史写下辉煌过往 ，时间掀开崭新一页。
回望过去，党的二十大报告指出，新时代党 的创新理论深入人心，社会主义核心价值观广泛传播 ，中华优秀传统文化得到创造性转化、创新性发展 ，文化事业日益繁荣 ，网络生态持续向好，意识形态领域形势发生全局性、根本性转变 。
面向未来 ，习近平总书记发出号召 ：“我们要踔厉奋发、勇毅前行，努力创造更加灿烂 的明天 。”
站在新 的起点上，肩负着“铸就社会主义文化新辉煌”的崇高使命 ，宣传思想战线意气风发 、昂首前行 ，踏上充满光荣和梦想的远征。
（新华社北京1月3日电 记者王子铭 、孙少龙、张研）
《光明日报》（ 2023年01月04日 01版）
7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了 ，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午 ，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中 的珺宝妈妈，用激动 的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元 ，被纳入医保，到更多 的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望 。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险 、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功 ，被纳入医保 。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日 ，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型 的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA 的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言 ，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶 的价格 ，也让医生对这个家庭的经济情况担忧 。“你们家怎么样 ？能坚持治疗吗 ？”珺宝妈妈说 ，每个SMA患儿的家庭 ，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说 ，“我们家里还有房，绝对不会放弃 。”
2021年12月 ，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时 ，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶 ，让业内猜测 ，或 是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道 。
“SMA 是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直 是各方关注的焦点 。作为患者关爱组织 ，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈 的时刻 ，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高 ，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道 。
1月18日 ，《国家基本医疗保险 、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布 ，但从央视播出 的谈判现场视频来看 ，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶 ，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后 ，正在工作中 的珺宝妈妈 ，用激动的声音在电话中告诉新京报记者 ，她算了一笔账 ，按珺宝目前20斤 的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同 ，治疗费用会有差别。但与之前 的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时 。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了 ，现在提起来依然很激动。”时隔一年多 ，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录 的那一刻 ，SMA患者小可 的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元 ，2021年 的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说 的“每一个小群体都不应该被放弃” ，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年 的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录 。2022年1月1日 ，2021版国家医保目录正式落地 。与SMA缠斗近20年 的小可 ，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠 。截至2022年11月23日 ，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功 的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散 、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液 、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液 、利鲁唑口服混悬液 。其中 ，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病 ，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿 ，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者 的发作无法准确预测 ，其中，喉部发生水肿时进展迅速 ，若抢救不及时 ，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计 ，我国有59% 的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40% 。拉那利尤单抗注射液 是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物 ，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶 ，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来 的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗 ，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后 ，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布 的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元 的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药 。其中，渤健的诺西那生钠和武田 的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市 ，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠 的渴望 ，如同所有SMA患儿及其家庭一样 ， 是想要拼命抓住的救命稻草 。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药 。”他们 的努力也得到了回报 。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成 ，用药后 的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到 ，孩子已经能用上点劲儿配合康复了 ，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力 ，只要康复不断 ，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说 ，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针 ，虽然比以前便宜了很多 ，但生活早已因为小可 的病变得拮据 。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针 ，一年不到三万元，终身注射 。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示 ，共有908名患者在使用诺西那生钠 ，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时 ，尚未纳入医保 的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用 。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示 ，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中 的罕见病之一 ，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药 ，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药” 的情况 。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病 的89种药物在中国获批，其中 的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片 、醋酸艾替班特注射液 ，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录 ，价格平均降幅达65% ，给其他罕见病群体带来了更多的希望。 。
与SMA患者不同的是 ，同为高值罕见病药 ，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元 ，但在入院 的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁 的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地 的医院、医保局 、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利 ，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有 的则因为身体原因不得不放弃 。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录 ，只是药物可及道路上 的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前 。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉 ，非常兴奋 ，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇 的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人 ，除了在使用另一款药阿加糖酶β 的近百人外 ，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用 的局面 。作为高值罕见病药，并不 是所有医院都愿意引进瑞普佳 ，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院 ？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好 的省市，也依然需要患者主动推一把 。”黄铮汇说 ，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好 ，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高 的医保报销比例外 ，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难 、门诊与住院报销比例差别大等问题 。
在2022年举行 的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后 的深意”分论坛上 ，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购 ，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购 。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里” ，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制 的实行等 。其中有文件要求 ，医保部门对实行单独支付的谈判药品 ，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革 的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重 。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列 ，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地 的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中 ，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过 ，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度 ，将形成推动谈判药品落地 的合力 ，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制 ，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店 ；加强对各地 的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地 。
“我们是幸运 的，能有药物进入医保目录 ，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言 ，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保 ，希望相关部门能联手 ，提高医院对罕见病 的认识，持续推动国谈罕见病药入院 ，真正实现药物可及 。
新京报记者 王卡拉
